2023年1月31日,CDE官网显示,无锡润民医药科技有限公司和上海君实生物医药科技股份有限公司联合申报的JS401注射液临床试验申请获得受理。
JS401 是一种靶向血管生成素样蛋白 3(以下简称“ANGPTL3”)信使 RNA的小干扰 RNA(以下简称“siRNA”)药物,拟主要用于高脂血症等治疗。截至目前,全球靶向 ANGPTL3 的药物中仅有一款单克隆抗体类药物 Evkeeza®(Evinacumab-dgnb,再生元制药公司产品)获批上市,用于 12 岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的治疗,全球尚无同靶点siRNA 类药物获批上市。
由于小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症, 因此其潜在市场规模十分广阔,2020年全球小核酸药物销售额35亿美元左右,预计到 2025 年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元,到2030年我国小核酸药物市场可达100亿元。
无锡润民医药科技有限公司坐落在无锡精准医疗产业园,是商务区重点引进的小核酸药物研发生产企业。公司聚焦于小核酸技术的研发和创新,目前有多款小核酸药物在研,将布局多条小核酸药物管线,加速该领域药物商业化进程。
近年来,商务区先后落户了博瑞新创、科金生物、科辉智药等多家创新药公司,其中博瑞新创生物医药科技(无锡)有限公司的GIPR/GLP-1R双重激动剂于去年10月申报临床,是国产第3款申报临床的GIPR/GLP-1R双重激动剂。作为一款GLP-1和GIP受体双重激动剂,BGM0504可激动GIP和GLP-1下游通路,产生控制血糖、减重和治疗NASH等生物学效应,展现多种代谢疾病治疗潜力,比已上市的胰岛素和GLP-1产品更有效。